Transplantace kmenových buněk krvetvorby u dětí s mukopolysacharidózou

Příspěvek na Konferenci dětských hematologů a onkologů České a Slovenské republiky k problematice transplantace kmenových buněk u dětí s mukopolysacharidózou. Mukopolysacharidóza (MPS) je metabolické onemocnění způsobené neschopností těla štěpit mukopolysacharidy. Mukopolysacharidózy představují geneticky podmíněnou velkou skupinu klinicky závažných a postupně progredujících multisystémových onemocnění, která se řadí mezi lysosomální onemocnění se střádáním. Porucha funkce enzymů nezbytných pro degradaci glykosaminoglykanů vede k postupnému hromadění glykosaminoglykanů v buňkách a následným morfologickým i funkčním změnám tkání.